BioMarin公司试验晚发性庞氏症药物BMN701

BioMarin公司试验晚发性庞氏症药物BMN701
BioMarin公司正在寻求参加实验性药物BMN701的未成年及成年参与者，该药物主要是治疗晚发性庞氏症（即酸性麦芽糖酶缺乏症）。试验主要为了测试药物的安全性及耐受性。
BMN701是一种霉素替代疗法（ERT）。这种药物成分主要是为了替代酸性麦芽糖酶，也叫酸性葡萄糖酶（GAA），这种成分在庞氏症患者身上比较缺乏。它的合成与当前的庞氏症霉素替代治疗药物Myozyme及Lumizyme不一样。
1期及2期试验是开放性的，即没有无效对照药组。所有实验参与者都会通过静脉注射的方式接受BMN701药物，频率为每两周一次，总周期为6个月。
参与者必须13岁以上，之前没用过ERT疗法，可以行走131英尺远（可有外界设备帮助），并且符合其他研究标准。