脊髓肌萎缩三朵金花谁更艳？

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疫情期间脊髓肌萎缩三朵金花谁更艳？
原创 健点子ihealth  健点子ihealth  8月12日
全文1000字，阅读需要3分钟



一个是首个上市，先发优势一路领先

一个是基因疗法，一次性治疗效果可期

第三口服，药价更低，服用方便



治疗脊髓肌萎缩，

三朵金花争奇斗艳

都有哪些竞争优势？



最近，美国食品药品监督管理局FDA批准了罗氏/基因泰克的risdiplam上市，治疗脊髓肌萎缩。这是第三个获批治疗这个毁灭性遗传神经退行性疾病的新药。



这三个治疗脊髓肌萎缩的新药，自从第一个获批，至今已经有3年多，在不算长的三年多，三个不同给药方式不同价格的新药纷纷上市，不能不说是患者的福利。



尤其是最新刚刚获批的口服新药，更是在服用方式和价格上有了不同。



首先，宣布第一个获批的诺西那生钠注射液和第二个Zolgensma，罗氏的risdiplam因为是口服，因此方便婴儿服用，减少了诺西那生钠需要鞘内注射，Zolgensma需要静脉注射的痛苦。



因为诺西那生钠和Zolgensma都需要去医院，由专业医护人员指导下进行注射治疗，而risdiplam可以由患者自己在家里服用，因此，在新冠疫情中，减少了SMA患者去医院接受治疗的需要，因此减少了感染新冠病毒的风险。

而且，药价上，口服新药的价格相比优势明显。


诺西那生钠的定价为第一年治疗费用为750，000美元，然后是375，000一年。Zolgensma的价格为212.5万美元一次治疗。



口服risdiplam的价格，最高为340，000美元一年，这是按患者体重计算，20公斤6岁儿童的价格。



针对最严重的SMA1型的两岁的婴儿，体重7公斤以下的话，治疗费用为不到100，000美元一年。



目前的剂型为口服悬浮液，口味为草莓。



口服提供的居家服药的方便疫情是在疫情期间，凸显了竞争优势。



销售怎样？



从第二季度的销售数据来看，由于疫情影响，去医院接受治疗的患者减少，影响了诺西那生钠的销售。



据药企渤健（Biogen）的二季度销售数据显示，这个第一个治疗SMA的产品，销售下降12%。



这个下降可能也来自于竞争对手。诺华的基因疗法zolgemsma的销售，同样是医院治疗，不降反升，第二阶段，Zolgensma的销售从第一季度的1.7亿美元，上市到2.05亿美元，诺华的季报显示。



适应症来看，三个新药也不同。



诺西那生钠是治疗所有的SMA类型，从最严重的1型到相对较轻的成人患者，而Zolgensma只治疗最严重的SMA1型。


口服的risdiplam治疗所有的SMA类型，例外的年龄限制是婴儿从出生到两个月大。



目前，基因泰克正在进行临床试验，试验出生婴儿的适用。



此外，对于接受了诺西那生钠治疗和Zolgensma治疗的患者，能否再次接受治疗也是一个方向。罗氏和基因泰克表示，正在进行一项JewelFish（珠珠鱼）研究，评估接受了其他前两个新药的SMA患者，能否接受risdiplam治疗。



渤健公司也不甘示弱，也在开展一项研究，评估接受了Zolgensma基因治疗的患者， 继续接受诺西那生钠治疗的可能性。



三个SMA治疗新药头对头比较：

产品

Spinraza

诺西那生钠

Zolgensma

Evrysdi

（risdiplam）

药企

渤健(Biogen)

诺华(Novartis)

罗氏/PTC

作用机制

增加SMN水平

药物类型

反义核寡苷酸（ASO）

基因疗法

小分子

给药途径

鞘内注射

静脉注射

口服

剂量

4次负荷剂量，之后每4月一次

1次治疗

每天1次

体内发布

中枢神经系统

多系统

多系统

目标人群

所有类型

SMA1型

1型2型和3型

阶段

获批上市

获批上市

新药获批

价格（美元）

750,000美元第一年，以后375，000一年

212.5万美元

最高

34万一年