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主题:探讨治疗肌营养不良的几种基因治疗方法!!![原创]

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探讨治疗肌营养不良的几种基因治疗方法!!![原创]  发贴心情 Post By:2005/5/13 9:49:57

你是否知道有一种叫肌营养不良症的疾病?

如果一个孩子被诊断患了此病,他的一生将会是灰色的再也不能自由快乐的奔跑了。因为他的肌肉组织将会被此病一点点的蚕食失去健康的运动活力。不幸的是这是一种先天疾病,只因为他有一条有缺陷的抗肌萎缩蛋白基因。由于此基因太大有2 500kb,目前还没有合适的基因载体使得基因治疗难以进行。 肌营养不良症也称抗肌萎缩蛋白病:是由于抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的一组遗传疾病。该病的主要表型为Duchenne(DMD)型和Becker型( BMD)肌营养不良。症状为:①Duchenne型。患儿几乎全为男性。1岁前无症状,有的走路年龄推迟。骨盆带肌无力常为首发症状,行走缓慢,易跌倒,步行时挺腹。上肢症状在后,首先侵犯肩带肌群。假性肥大最常见于双侧腓肠肌。肌无力和肌萎缩呈进行性扩延和加重,多在十几岁后卧床不起。往往死于心力衰竭和肺炎。②B ecker型。临床症状与Duchenne型相似,但发病年龄较晚,病程长,发展慢,结果相似。

现在我们来探讨治疗肌营养不良的几种基因治疗方法:

A.转基因自体肌肉干细胞移植治疗。

目前肌肉干细胞(肌母细胞)移植治疗效果不明显以及疗效维持时间短,主要原因是患者的免疫排斥造成的。有研究发现肌母细胞移植后,经过一定的时间,移植入的肌肉干细胞(肌母细胞)几乎无一成活。要解决免疫排斥的问题的方法是使用经转基因处理培养的患者自己的肌肉干细胞。 方法如下: 1.先从患者的组织细胞在分离出成人干细胞,然后利用转基因技术将正常的dystrophin蛋白基因导入这些分离出的成人干细胞中。 2.将这些经转基因处理的成人干细胞移植给患者用于治疗。

B.强效诱导utrophin蛋白基因表达治疗: 人体肌肉组织中有一种叫“utrophin”蛋白,这是一种与抗肌萎缩蛋白(dystrophin)作用相同的蛋白。如果找到一种能强效诱导utrophin蛋白基因表达的药物就能达到治疗目的。

通过网上查询到中国南京军区军事医学研究所开始了从中药中研制1-2种能提交utrophin表达的新药前体用于诱导utrophin蛋白基因的表达。http://www.jsbsh.gov.cn/jb24.doc

C. 抑制肌稳定因子“myostatin”的基因表达治疗BMD型肌营养不良

有研究显示BMD型肌营养不良患者,导致其病症的主要原因是肌肉正常再生能力跟不上过度受损的速度使病人的肌纤维死亡由浸润的纤维组织和脂肪替代。人体肌肉组织中有一种肌稳定因子“myostatin”它的作用是抑制肌肉卫星细胞的增殖,如果能使用特殊的药物分子抑制其肌肉组织产生肌稳定因子“myostatin”的基因表达就能促进肌肉卫星细胞的增殖使肌肉的再生能力超过肌肉受损的速度这样就能达到治疗BMD型肌营养不良患者目的。


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